Skip to main content
Traduzindo ciência

Transformando vidas

Desenvolvendo terapias transformadoras às crianças e aos adultos com doenças graves e necessidades médicas ainda não atendidas.

Inovação movida pela ciência e pela paixão aos pacientes

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global focada na descoberta, no desenvolvimento e na comercialização de terapias transformadoras para crianças e adultos que vivem com doenças raras. Há 25 anos, utilizamos nossas plataformas científicas para tratar a causa raiz dessas condições e concretizar nossa promessa: proporcionar mais momentos para quem confia em nós. 

Atualmente, a empresa está presente em mais de 50 países ao redor do mundo. Na América Latina, em cerca de 15 países. Em 2015, o Brasil foi o primeiro a receber a PTC Therapeutics, seguido da Argentina.

Conheça a nossa ciência

Nossas plataformas científicas

Splicing
Modulação do processo de splicing para controlar a produção de proteínas.
Saiba mais
Inflamação & Ferroptose
Ação sobre vias de estresse oxidativo e inflamação para tratar doenças do sistema nervoso central.
Saiba mais
Áreas terapêuticas

Doenças em foco

PKU Patient
Fenilcetonúria (PKU)
Condição metabólica rara causada por alterações na enzima PAH, podendo levar a déficit cognitivo e crises convulsivas quando não tratada adequadamente.
hATTR-PAF Patient
Amiloidose hereditária por transtirretina com polineuropatia (hATTR-PN)
Doença genética rara e progressiva causada pelo acúmulo de proteínas anormais (amiloides) nos tecidos, afetando principalmente os nervos periféricos.
SQF-FCS Patient
Síndrome da quilomicronemia familiar (SQF)
Caracterizada por níveis extremamente elevados de triglicerídeos no sangue, podendo causar pancreatites recorrentes e outras complicações. O controle rigoroso da dieta e o acompanhamento especializado são essenciais.
LPF-FPL Patient
Lipodistrofia parcial familiar (LPF)
Condição metabólica rara que leva à perda de gordura em regiões específicas do corpo, não associada a alimentação ou gasto de energia, acompanhada por alterações metabólicas.
DMD Patient
Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Doença genética rara e progressiva que afeta principalmente meninos, causando enfraquecimento muscular e perda da mobilidade ao longo do tempo.
AADCd Patient
Deficiência da descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)
Condição genética rara que impede a produção de dopamina, neurotransmissor essencial para o controle dos movimentos e outras funções neurológicas.
FA Patient
Ataxia de Friedreich (FA)
Distúrbio neuromuscular raro, fisicamente debilitante e que reduz a expectativa de vida, afetando principalmente o sistema nervoso e o coração.
Conheça todas as áreas terapêuticas
Junte-se ao nosso time

Trabalhando como OnePTC

Como OnePTC, sabemos da urgência em ajudar aqueles com necessidades médicas significativas não atendidas. Estamos motivados a oferecer soluções e novas possibilidades para nossos pacientes. 

Fazer coisas que ninguém jamais fez é difícil. Mas isso não nos desanima. Somos apaixonados pelo que fazemos. 

Se você busca um trabalho com propósito e colegas inspiradores, venha crescer com a gente. 

Conheça as oportunidades na PTC
PTC Lab Employees
Apoio
Para profissionais de saúde

A PTC atua lado a lado com profissionais de saúde para atender às suas necessidades.

Saiba como
Informações para
Investidores

Explore nossa área de relações com investidores e cadastre-se para receber atualizações e novidades importantes.

Receba novidades por e-mail